Luxturna :el nuevo medicamento para curar la distrofia
retiniana bialelica asociada a una falla de la codificación del gen RPE 65 mediante
la inyección subretiniana de un adenovirus recombinante con el gen RPE65 que fabrica
proteínas cromatóforas.
Comunicado de prensa de la FDA
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589467.htm
Comunicado de prensa de la FDA
La FDA aprueba la terapia génica novedosa para tratar a pacientes con
una rara forma de pérdida de visión hereditaria
Luxturna es la primera terapia genética aprobada en los EE. UU. Para
atacar una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico
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PÍO
19 de diciembre de 2017
La FDA aprueba la terapia génica novedosa para tratar a pacientes con
una rara forma de pérdida de visión hereditaria
Lanzamiento
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Aprobó hoy
Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), una nueva terapia genética, para tratar
a niños y pacientes adultos con una forma hereditaria de pérdida de visión que
puede provocar ceguera. Luxturna es la primera terapia genética administrada
directamente aprobada en los EE. UU. Que se dirige a una enfermedad causada por
mutaciones en un gen específico.
"La aprobación de hoy es otra novedad en el campo de la terapia
genética, tanto en cómo funciona la terapia como en ampliar el uso de la
terapia génica más allá del tratamiento del cáncer para el tratamiento de la
pérdida de visión, y este hito refuerza el potencial de este enfoque innovador.
tratar una amplia gama de enfermedades desafiantes La culminación de décadas de
investigación ha dado como resultado tres aprobaciones de terapia génica este
año para pacientes con enfermedades graves y raras. Creo que la terapia génica
se convertirá en un pilar fundamental para tratar, y tal vez curar, muchas de
nuestras enfermedades más devastadoras e intratables ", dijo el
comisionado de la FDA Scott Gottlieb, MD." Estamos en un punto de
inflexión en lo que respecta a esta nueva forma de terapia y en la FDA, estamos
enfocados en establecer el marco de políticas correcto para capitalizar esta
apertura científica. El próximo año,
Luxturna está aprobado para el tratamiento de pacientes con distrofia
retiniana asociada a la mutación bialélica confirmada con RPE65 que conduce a
la pérdida de la visión y puede causar ceguera total en ciertos pacientes.
Las distrofias retinianas hereditarias son un amplio grupo de trastornos
retinianos genéticos que se asocian con una disfunción visual progresiva y son
causados por mutaciones en cualquiera de más de 220 genes diferentes. La
distrofia retiniana asociada a mutación Biallelic RPE65 afecta aproximadamente
a 1,000 a 2,000 pacientes en los Estados Unidos. Los portadores de mutación
bialélica tienen una mutación (no necesariamente la misma mutación) en ambas
copias de un gen particular (una mutación paterna y una materna). El gen RPE65
proporciona instrucciones para producir una enzima (una proteína que facilita
las reacciones químicas) que es esencial para la visión normal. Las mutaciones
en el gen RPE65 conducen a niveles reducidos o ausentes de actividad de RPE65,
bloqueando el ciclo visual y dando como resultado una visión deteriorada. Las
personas con distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica
experimentan un deterioro progresivo de la visión con el tiempo. Esta pérdida
de visión, a menudo durante la infancia o la adolescencia, finalmente progresa
hasta completar la ceguera.
Luxturna trabaja entregando una copia normal del gen RPE65 directamente
a las células de la retina. Estas células de la retina luego producen la
proteína normal que convierte la luz en una señal eléctrica en la retina para
restaurar la pérdida de visión del paciente. Luxturna usa un virus
adeno-asociado de origen natural, que se ha modificado utilizando técnicas de
ADN recombinante, como un vehículo para administrar el gen RPE65 humano normal
a las células de la retina para restaurar la visión.
"La aprobación de Luxturna abre aún más la puerta al potencial de
las terapias genéticas", dijo Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro
para la Evaluación e Investigación de Biológicos de la FDA (CBER). "Los
pacientes con distrofia retiniana asociada a la mutación bialélica RPE65 ahora
tienen una oportunidad de mejorar la visión, donde anteriormente existía poca
esperanza".
Luxturna debe administrarse únicamente a pacientes que tengan células
retinianas viables según lo determinen los médicos tratantes. El tratamiento
con Luxturna debe realizarse por separado en cada ojo en días separados, con al
menos seis días entre los procedimientos quirúrgicos. Se administra mediante
inyección subretinal por un cirujano con experiencia en la realización de
cirugía intraocular. Los pacientes deben ser tratados con un ciclo corto de
prednisona oral para limitar la reacción inmune potencial a Luxturna.
La seguridad y eficacia de Luxturna se establecieron en un programa de
desarrollo clínico con un total de 41 pacientes entre las edades de 4 y 44
años. Todos los participantes habían confirmado mutaciones bilialelic RPE65. La
principal evidencia de la eficacia de Luxturna se basó en un estudio de Fase 3
con 31 participantes midiendo el cambio desde el inicio hasta un año en la
capacidad de un sujeto para navegar una carrera de obstáculos en varios niveles
de luz. El grupo de pacientes que recibió Luxturna demostró mejoras
significativas en su capacidad para completar la carrera de obstáculos con
niveles de luz bajos en comparación con el grupo de control.
Las reacciones adversas más comunes del tratamiento con Luxturna
incluyen enrojecimiento de los ojos (hiperemia conjuntival), cataratas, aumento
de la presión intraocular y desgarro de la retina.
La FDA otorgó a esta aplicación las designaciones de Revisión
Prioritaria y Terapia Avanzada. Luxturna también recibió la designación de
medicamento huérfano , que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo
de medicamentos para enfermedades raras.
El patrocinador recibirá un vale de revisión de prioridad de enfermedad
pediátrica rara en un programa destinado a fomentar el desarrollo de nuevos
medicamentos y productos biológicos para la prevención y el tratamiento de
enfermedades pediátricas raras. Un patrocinador puede canjear un cupón en una
fecha posterior para recibir la Revisión de prioridad de una solicitud de
comercialización posterior para un producto diferente. Este es el décimo tercer
comprobante de revisión de prioridad de enfermedad pediátrica rara emitido por
la FDA desde que comenzó el programa.
Para evaluar mejor la seguridad a largo plazo, el fabricante planea
realizar un estudio observacional posterior a la comercialización en el que participen
pacientes tratados con Luxturna.
La FDA otorgó la aprobación de Luxturna a Spark Therapeutics Inc.
La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos
de EE. UU., Protege la salud pública al garantizar la seguridad, eficacia y
seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, vacunas y otros productos
biológicos productos para uso humano y dispositivos médicos. La agencia también
es responsable de la seguridad del suministro de alimentos, los cosméticos, los
suplementos dietéticos, los productos que emiten radiación electrónica y la
regulación de los productos de tabaco de nuestra nación.
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