Herramienta de edición genética CRISPR utilizada por primera vez en humanos .
https://www.cnet.com/news/crispr-gene-editing-tool-used-inside-humans-for-the-first-time/?ftag=CAD-03-10abf2b
El primer ensayo de una terapia basada en CRISPR para tratar la ceguera hereditaria.
Médicos realizando cirugía ocular.
Portra / Getty
Por primera vez en el mundo, CRISPR, la poderosa herramienta de edición de genes que puede cortar y pegar ADN , se ha utilizado dentro del cuerpo humano por primera vez. Los científicos del Casey Eye Institute de la Oregon Health & Science University, Portland, han administrado un nuevo medicamento basado en CRISPR para tratar una forma hereditaria de ceguera, según las dos compañías de biotecnología que realizan el tratamiento .
"Esta dosificación es un evento verdaderamente histórico: para la ciencia, la medicina y, lo más importante, para las personas que viven con esta enfermedad ocular", dijo Cynthia Collins , presidenta y directora ejecutiva de Editas Medicine, una compañía de edición de genes con sede en Massachusetts.
El innovador ensayo tiene como objetivo probar un tratamiento experimental para la enfermedad genéticamente heredada Leber amaurosis congénita 10. La enfermedad es causada por un gen defectuoso que causa ceguera desde el nacimiento o durante los primeros meses de vida y afecta a uno de cada 40,000 nacimientos. Actualmente no hay opciones de tratamiento aprobadas.
El primer paciente en el ensayo recibió una dosis del medicamento experimental, llamado AGN-151587, a través de una inyección en el ojo. La idea es que entregue la herramienta de edición de genes CRISPR directamente a las células del ojo que están afectadas por la enfermedad genética. CRISPR es capaz de encontrar su camino hacia esas células y corregir el gen, un escenario de cortar y pegar que ve una pequeña edición de ADN realizada para eliminar la mutación.
Es importante destacar que la edición CRISPR es permanente, lo que significa que los pacientes solo pueden necesitar una dosis única y estar listos para la vida.
Se espera que el ensayo inscriba a 18 pacientes en total y analizará diferentes dosis del medicamento experimental, refinando cuánto es necesario para lograr el objetivo de revertir la ceguera, sin efectos secundarios. La información sobre el primer paciente es escasa, y los investigadores permanecen en silencio sobre la información del paciente y sobre cuándo se realizó oficialmente la cirugía.
CRISPR también ha estado en el centro de la edición de genes humanos antes. En noviembre de 2018, el científico chino He Jiankui reveló que había creado los primeros embriones humanos editados con CRISPR y que habían sido llevados a término, lo que resultó en el nacimiento de dos niñas. La comunidad científica estaba indignada por el trabajo de He , que luego se demostró que eludió numerosas aprobaciones éticas y regulatorias.
La tecnología ha sido presentada como una herramienta potencial que puede rescatar al mamut lanudo de la muerte , cambiar las prácticas agrícolas e incluso erradicar especies enteras .
Los científicos han estado trabajando para refinar la capacidad de las herramientas de edición de genes como CRISPR para editar ADN de manera precisa y eficiente. En octubre del año pasado, un equipo de investigadores de la Universidad de Harvard dio a conocer una tecnología innovadora llamada "edición base".
No hay comentarios:
Publicar un comentario