Un
virus con un gen añadido frena el alzhéimer en ratones
http://elpais.com/elpais/2016/10/10/ciencia/1476122331_714919.html
Una terapia
génica mantiene la memoria de roedores modificados para sufrir la enfermedad
MANUEL
ANSEDE
10
OCT 2016 - 21:00 CEST
El
tratamiento experimental ha tenido resultados prometedores en roedores.
Un equipo de
científicos ha logrado frenar el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer en
ratones inyectando en su cerebro un virus portador de
un gen. Esta vía de investigación está todavía en pañales, pero su
líder, la bióloga española Magdalena Sastre, del
Imperial College de Londres, cree que en el
futuro podría servir para prevenir la enfermedad o detenerla en sus fases
iniciales, si se demuestra su eficacia y seguridad. La Organización Mundial de
la Salud calcula que en el mundo hay unos 47,5 millones
de personas que padecen demencia. Alrededor del
65% de los casos se deben al alzhéimer.
El gen
empleado por el equipo de Sastre es el PGC1-alpha.
Estudios anteriores en el mismo laboratorio habían demostrado que este gen previene la formación de la proteína beta amiloide,
asociada a la enfermedad cuando se acumula y forma placas en el cerebro. Los
científicos inyectaron un virus con el gen en dos regiones del cerebro de
ratones modificados genéticamente para tener alzhéimer.
Estas dos
áreas, la corteza y el hipocampo, son las
primeras que desarrollan placas amiloides en las fases iniciales de la
enfermedad.
El
daño en el hipocampo afecta a la orientación y a la memoria a corto plazo, por lo que es el culpable de que
los enfermos se pierdan al ir al supermercado de toda la vida o se olviden de
dónde han dejado las llaves de casa.
La
corteza cerebral se ocupa de la memoria a largo plazo, el razonamiento, el pensamiento y
el estado de ánimo, según destaca el Imperial College en un comunicado. Su
alteración puede anular al enfermo y provocar una depresión.
"Ahora
mismo, la única manera de suministrar el gen es mediante una inyección
directamente en el cerebro", explica la bióloga Magdalena Sastre
El estudio,
publicado hoy en la revista científica PNAS,
muestra que los ratones modificados para tener alzhéimer y luego tratados con
el gen produjeron muchas menos placas amiloides que sus hermanos que no
recibieron el gen. “Los ratones tratados en las fases tempranas de la enfermedad tenían la
misma memoria que los normales”, explica Sastre. En las pruebas, los
científicos colocaban diferentes piezas de Lego junto a los roedores. Los
ratones normales detectaban las piezas nuevas y las olisqueaban y lamían más
tiempo que a las antiguas, ya conocidas. Los animales transgénicos tratados con
el gen tenían un comportamiento similar. Los ejemplares transgénicos no
tratados, sin embargo, eran incapaces de reconocer qué piezas eran antiguas y
cuáles eran nuevas. Se habían olvidado.
Sastre, que
se fue de España en 1994, reconoce los múltiples obstáculos a los que se
enfrenta la técnica para llegar a los humanos. “Ahora mismo, la única manera de
suministrar el gen es mediante una inyección directamente en el cerebro, aunque
los virus empleados en la terapia génica son cada vez mejores”,
sostiene la bióloga.
La terapia
génica consiste en la introducción de genes específicos en las células de los
pacientes y se está explorando como tratamiento de muchas enfermedades, como
ciertos tipos de cáncer o la patología congénita de los
niños burbuja.
El neurocientífico Carlos Saura y su equipo de la
Universidad Autónoma de Barcelona también han probado una terapia génica para
alzhéimer, obteniendo hace dos años resultados prometedores en ratones, empleando otro gen.
Las primeras terapias génicas, arrancadas hace más de 15 años,
fracasaron porque los virus utilizados, muy potentes, activaban genes
relacionados con el cáncer y mataban a algunos pacientes.
En el
estudio de Sastre participa Nicholas Mazarakis, también
del Imperial College de Londres. El investigador encabeza otro ensayo de
una terapia génica para personas con párkinson. Su primera prueba, con 15
pacientes tratados con un virus modificado para suministrar tres genes a las
células del núcleo estriado del cerebro, ha obtenido resultados prometedores, al aumentar la producción de dopamina, una sustancia
que falta en los enfermos.
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