AMX0035 desarrollado por Amylyx es el nuevo fármaco experimental que cura la esclerosis lateral amiotrófica.

 AMX0035 el nuevo fármaco experimental que cura la esclerosis lateral amiotrófica.

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AMX0035 , desarrollado por Amylyx , es una combinación de dos compuestos  , fenilbutirato de sodio (PB) y ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA), que trabajan juntos para minimizar los mecanismos celulares relacionados con la muerte celular en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). 

El primer paciente  ya recibió una dosis en un ensayo clínico de fase 2 que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de AMX0035 en el tratamiento de la ELA. 

Cómo funciona AMX0035

AMX0035 está diseñado para  reducir la muerte de las células nerviosas al bloquear las vías de muerte celular clave que se originan en los compartimentos celulares llamados mitocondrias y retículo endoplásmico.

El estrés del retículo endoplásmico y mitocondrial son  mediadores clave tanto de la muerte de las células nerviosas como de los procesos neuroinflamatorios. Las mitocondrias son los centros de producción de energía de la célula, y el retículo endoplásmico puede considerarse como los "centros de control de calidad". Ambos están en constante comunicación y son vitales para la supervivencia celular. Cuando uno de los dos compartimentos no funciona correctamente, el estrés resultante puede matar la célula o provocar inflamación. Las células cerebrales son particularmente sensibles a este estrés, que se ha implicado en el desarrollo de enfermedades neurodegenerativas como la ELA.

AMX0035 fue diseñado para apuntar tanto a las mitocondrias como al retículo endoplásmico simultáneamente al bloquear el estrés y crear un equilibrio entre ellos.

AMX0035 en ensayos clínicos

Ambos elementos del AMX0035, fenilbutirato de sodio y ácido tauroursodesoxicólico , se han utilizado clínicamente y se ha demostrado que son seguros. También mostraron signos preliminares de efectividad en estudios de laboratorio y animales.

Un estudio  preclínico ha demostrado que AMX0035 limita la muerte celular y la inflamación neurotóxica  en diferentes modelos de ELA.

Un ensayo clínico de fase 2 ( NCT03127514 ) llamado CENTAUR ha completado el reclutamiento de 132 participantes de ELA para evaluar la seguridad y eficacia de AMX0035. Durante el ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, los pacientes recibirán AMX0035 o un placebo dos veces al día durante 24 semanas. Los objetivos primarios incluyen la medida de la disminución de la función según la escala de calificación funcional de la ELA , la incidencia de eventos adversos y el número de participantes en cada grupo que pueden permanecer en tratamiento hasta la interrupción planificada. Los objetivos secundarios incluyen cambios en la fuerza muscular, biomarcadores basados ​​en imágenes y sangre, capacidad vital lenta, una medida de la función pulmonar, supervivencia, necesidad de traqueotomíay hospitalizaciones durante el estudio. Se espera que la prueba se complete en diciembre de 2019.

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