La edición de genes es prometedora en la anemia de células falciformes
Las empresas investigan cómo las terapias que incluyen Crispr podrían tratar una enfermedad genética debilitante
El desarrollo de fármacos para la anemia de células falciformes, en gran parte pasado por alto durante décadas, se está convirtiendo en un campo abarrotado: dos artículos publicados el sábado en el New England Journal of Medicine informan resultados prometedores de estudios de terapias experimentales, incluida la edición del gen Crispr, para la enfermedad.
Además, Beam Therapeutics Inc. presentó el sábado datos de laboratorio y de ratones en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología para respaldar la seguridad de otro enfoque para utilizar la edición de genes Crispr para la anemia de células falciformes. La compañía dijo que espera abrir una prueba el próximo año.
Más de una docena de empresas compiten para desarrollar tratamientos experimentales para la anemia de células falciformes , una forma hereditaria de anemia que afecta principalmente a 100.000 estadounidenses de raza negra.
El aumento de interés ha hecho surgir una pregunta de larga data: ¿de qué sirven las nuevas terapias para una enfermedad si muchos pacientes que la padecen no pueden o eligen no acceder a ellas?
En uno de los artículos del New England Journal of Medicine, dos socios en el desarrollo de una terapia de edición de genes Crispr, Crispr Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals Inc., informaron que un paciente con anemia de células falciformes y un paciente con otro trastorno sanguíneo hereditario, transfusión, beta talasemia dependiente, cada uno recibió células editadas y más de un año después no requirió transfusiones de sangre. Dijeron que han tratado a un total de 10 pacientes hasta la fecha con anemia de células falciformes o beta talasemia con la terapia Crispr.
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