La ingeniería genética recupera parte del brillo perdido (sinergia entre Pfizer, Merck, Sanofi, Genzime Corp, Alnylam Pharmaceuticals Inc , Sirna Inc en nuevas terapias oncogénicas) y el tratamiento de la Polineuropatía amiloidótica familiar del WSJ

La ingeniería genética recupera parte del brillo perdido (sinergia entre  Pfizer, Merck, Sanofi, Genzime Corp,  Alnylam Pharmaceuticals Inc , Sirna Inc  en nuevas terapias oncogénicas) y el tratamiento de la Polineuropatía amiloidótica familiar del WSJ

http://online.wsj.com/news/articles/SB10001424052702304849304579606672226062480?tesla=y&tesla=y&mg=reno64-wsj&url=http://online.wsj.com/article/SB10001424052702304849304579606672226062480.html

Por Joseph Walker

June 6, 2014 12:02 a.m. ET

El laboratorio Alnylam busca producir drogas que atacan el ARN. Dominick Reuter for The Wall Street Journal

Imágenes de la página Web de alnylam http://www.alnylam.com/capella/presentations/esc-galnac-conjugates-tides2014/

Aunque muchas grandes farmacéuticas abandonaron una tecnología genética que estuvo de moda, un reducido grupo de empresas redobla sus apuestas en este ámbito, convencidas de que el enfoque sigue siendo prometedor.

La tecnología busca desactivar moléculas llamadas ácidos ribonucleicos, o ARN, para impedir que traduzcan código genético a proteínas que causan enfermedades.

Hasta 2010, casi todas las grandes farmacéuticas, como las estadounidenses Pfizer Inc. PFE -1.14%  y Merck MRK -0.43%  & Co., tenían equipos de investigación que trabajaban en terapias que apuntaban a los ARN, pero desafíos técnicos para inyectar la droga en las células humanas llevó a muchas empresas a dejar de lado los proyectos.

Ahora, sin embargo, el interés se ha reanudado. La firma de biotecnología Alnylam Pharmaceuticals Inc. ALNY +3.53%  descubrió que dos de sus principales medicinas fueron capaces de reducir en hasta 90% la producción de una proteína que contribuye a una enfermedad poco común del sistema nervioso.

Eso ayudó a convencer al gigante francés Sanofi SA SAN.FR +0.37%  y a su subsidiaria Genzyme Corp. a pagar US$700 millones en enero por una participación de 12% en Alnylam, una prima de 21% sobre el precio de la acción en ese momento. A cambio, Genzyme obtuvo el derecho de vender en algunos mercados fuera de Estados Unidos ciertos medicamentos de Alnylam si son aprobados.

La inversión expandió la sociedad de investigación previa entre Sanofi y Alnylam.

"El constante bombardeo de datos clínicos, principalmente derivados de los esfuerzos de Alnylam, ha convencido a la gente de que en realidad podemos crear medicamentos con esta tecnología", dice John Maraganore, presidente ejecutivo de Alnylam.

David Meeker, presidente ejecutivo de Genzyme, explica que la empresa se sintió atraída por la capacidad de Alnylam de inyectar las medicinas en las células de forma consistente y segura.

Alnylam prevé buscar en 2017 la aprobación de las autoridades de EE.UU. para su medicina líder diseñada para tratar la polineuropatía amiloidótica familiar, una condición nerviosa hereditaria y a menudo fatal causada por una acumulación de las proteínas amiloideas en los órganos.

Los medicamentos de Alnylam podrían fallar en las etapas posteriores de los estudios. No obstante, señales previas de éxito están reavivando las esperanzas de tratamientos de los ARN entre algunos inversionistas y ejecutivos de la industria.

La capitalización de mercado de Alnylam se ha más que duplicado a US$4.700 millones durante los últimos 12 meses.

Muchas firmas y científicos permanecen escépticos, notando que el éxito clínico de Alnylam y otras firmas se ha dado principalmente en enfermedades raras basadas en células en el hígado, que es más receptivo que otras partes del organismo a absorber medicamentos de moléculas grandes como las usadas para tratar los ARN.

Algunos doctores dicen que no ha habido casi ningún avance en enfermedades como el cáncer que afectan a grandes segmentos de la población.

"Después de 30 años y todos los miles de millones de dólares invertidos, pensaría que estaríamos más avanzados", dice Cy Stein, presidente de oncología médica y terapias experimentales en el Centro Médico City of Hope, en California.

El entusiasmo en torno a esta tecnología llegó a su máximo en 2006, cuando los científicos que descubrieron la interferencia del ARN ganaron el premio Nobel y Merck acordó comprar Sirna Inc., un desarrollador líder de estos medicamentos, por US$1.100 millones.

 No obstante, la falta de resultados ha llevado a algunas grandes farmacéuticas a abortar o reducir sus investigaciones.

"Hay un enfoque mucho más racional y mesurado", afirma Art Krieg, director científico de Sarepta Therapeutics Inc., SRPT +1.50%  que desarrolla medicinas de ARN.

"Claro, por supuesto que todavía hay algo de espuma en esta historia, pero también hay sustancia real", agrega.

Alnylam dice que la desilusión expresada por algunas compañías se convierte en ganancia para la empresa.

En enero, Merck le vendió por unos US$175 millones en acciones y efectivo a Alnylam la propiedad intelectual y otros activos que había adquirido de Sirna, así como regalías a futuro. El monto es una fracción de lo que la empresa estadounidense pagó en 2006.

—Peter Loftus contribuyó a este artículo.

Nota del autor del blog : creo en 2001 EEUU anulo las patentes de ciertos descubrimientos genéticos y eso contribuyo al desplome de la floreciente industria, me parece haberlo leído en un prefació de genética de Passarge.