Ya se cura la Hemofilia ,solo cuesta US$ 3,500,000
La FDA aprueba la primera terapia genética de Pfizer para un trastorno hemorrágico hereditario poco común
- La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el tratamiento de Pfizer para un raro trastorno hemorrágico genético, lo que la convierte en la primera terapia genética de la compañía en obtener autorización en los EE. UU.
- La agencia dio luz verde al medicamento, que se comercializará como Beqvez, para adultos con hemofilia B de moderada a grave.
- Pfizer dijo que el tratamiento estará disponible con receta médica para pacientes elegibles este trimestre y tiene un alto precio de 3,5 millones de dólares antes de seguros y otros reembolsos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el viernes PfizerEl tratamiento de la compañía para un trastorno hemorrágico genético poco común, lo que la convierte en la primera terapia genética de la compañía en obtener autorización en los EE. UU.
La agencia dio luz verde al medicamento, que se comercializará como Beqvez, para adultos con hemofilia B de moderada a grave que cumplan ciertos requisitos .
El tratamiento estará disponible con receta médica para pacientes elegibles este trimestre, dijo a CNBC un portavoz de Pfizer. Tiene un elevado precio de 3,5 millones de dólares, sin contar seguros y otros reembolsos, añadió el portavoz, lo que lo convierte, con diferencia, en uno de los medicamentos más caros de Estados Unidos.
Según un grupo de defensa, más de 7.000 personas en EE. UU. viven con esta enfermedad debilitante, que afecta predominantemente a los hombres . La afección es causada por niveles insuficientes de cierta proteína que ayuda a que la sangre forme coágulos para detener el sangrado y sellar las heridas. Sin esa proteína, llamada factor IX, los pacientes con hemofilia B tienen moretones con facilidad y sangran con más frecuencia y durante períodos más prolongados.
Beqvez es un tratamiento único diseñado para permitir que los pacientes produzcan factor IX por sí mismos y prevengan y controlen las hemorragias. En un ensayo de última etapa, el fármaco fue superior al tratamiento estándar, a menudo engorroso , para la hemofilia B, que implica la administración de la proteína varias veces por semana o por mes a través de las venas.
“Muchas personas con hemofilia B luchan con el compromiso y la alteración del estilo de vida debido a las infusiones regulares [de factor IX], así como con episodios de sangrado espontáneo, que pueden provocar daño doloroso en las articulaciones y problemas de movilidad”, dijo el Dr. Adam Cuker, director de Penn’s Comprehensive. y el Programa de Trombosis por Hemofilia, en un comunicado de Pfizer el viernes.
El fármaco de Pfizer “tiene el potencial de ser transformador para los pacientes apropiados al reducir la carga médica y del tratamiento a largo plazo”, añadió Cuker.
La aprobación es un gran paso para Pfizer, que está tratando de recuperar su equilibrio tras la rápida caída de su negocio de Covid el año pasado. La compañía está apostando fuerte por medicamentos contra el cáncer y tratamientos para otras áreas de enfermedades para ayudar a mejorar su negocio.
Pfizer es una de varias empresas que invierten en el campo de rápido crecimiento de las terapias genéticas y celulares. Son tratamientos únicos y de alto costo que se dirigen a la fuente genética o a la célula del paciente para curar o alterar significativamente el curso de una enfermedad. Algunos expertos en salud esperan que las terapias celulares y genéticas reemplacen los tratamientos tradicionales de por vida que las personas toman para controlar las enfermedades crónicas.
Pfizer obtuvo los derechos para producir y comercializar Beqvez de Spark Therapeutics en 2014.
The company is offering payers a warranty program to cover patients who receive Beqvez, a spokesperson told CNBC. Pfizer expects that program to offer “financial protections by insuring against the risk of efficacy failure,” they added.
La terapia genética competirá con Hemgenix , de CSL Behring, con sede en Australia , un tratamiento similar que obtuvo la aprobación de la FDA para la hemofilia B en 2022. Ese medicamento tiene un precio de lista similar de 3,5 millones de dólares en EE. UU., antes de seguros y otros reembolsos.
En particular, algunos expertos en salud han dicho que los altos costos y los problemas logísticos, entre otros factores, han limitado la aceptación de Hemgenix y otra terapia génica aprobada para la hemofilia A, más común.
Pfizer también busca la aprobación de la FDA para su anticuerpo experimental, marstacimab, para tratar la hemofilia A y B. La compañía también está desarrollando una terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético que hace que los músculos se debiliten gradualmente.
