Las nuevas terapias genéticas de células falciformes son un gran avance, pero resolver cómo pagar sus altos precios es una lucha
- Los funcionarios de salud están tratando de encontrar formas de garantizar un acceso equitativo a terapias genéticas innovadoras y de alto costo para la anemia de células falciformes.
- La enfermedad, que puede provocar ataques de dolor debilitante, afecta a unos 100.000 estadounidenses, la mayoría de los cuales son negros o de color.
- La administración Biden negociará descuentos para los programas federales y estatales de Medicaid con los fabricantes de los tratamientos, Vertex Pharmaceuticals y Bluebird Bio.
La aprobación de dos terapias genéticas para tratar la anemia de células falciformes ha dado esperanza a los pacientes que padecen esta debilitante enfermedad, que afecta abrumadoramente a los negros y a las personas de color.
Los funcionarios de salud ahora enfrentan el desafío de encontrar una manera de brindar acceso equitativo a los costosos tratamientos.
Los episodios paralizantes de dolor causados por el trastorno genético de la sangre hacen que la vida sea impredecible para pacientes como Michael Goodwin. La anemia falciforme lo obligó a dejar su trabajo y, en ocasiones, lo alejó de su familia.
“A veces puedo estar en el hospital 20 días al mes”, dijo Goodwin, de 36 años. “He estado en el hospital mucho más a medida que crecí, lo cual me duele, porque ahora tengo un hijo y estoy casada”.
Aun así, duda en probar las nuevas terapias genéticas de una sola vez porque requieren meses de preparación médica intensiva, incluida la quimioterapia, para preparar las células madre de la médula ósea de los pacientes para su extracción y edición genética.
A Goodwin también le preocupa el coste. Farmacéutica Vértex′ terapia génica Casgevy cotiza en 2,2 millones de dólares, mientras que Bluebird BioEl tratamiento de Lyfgenia cuesta 3,1 millones de dólares.
“Sí tengo seguro, pero... ya tengo facturas médicas”, dijo.
Las terapias fueron aclamadas como un avance largamente esperado para tratar la enfermedad cuando fueron aprobadas en diciembre. Pero los obstáculos para garantizar un acceso equitativo y la falta de infraestructura para administrar los tratamientos incipientes han planteado dudas sobre cuántas personas se beneficiarán de ellos.
La vacilación de Goodwin a la hora de seguir el tratamiento no sorprende a la Dra. Julie Kanter, directora de la Clínica de Hoz para Adultos de la Universidad de Alabama en Birmingham.
“Mi conjetura es que incluso si abriéramos las puertas hoy a todos los que reciben esta terapia, como máximo sólo el 10% de los individuos afectados por la anemia falciforme querrían esta terapia”, dijo Kanter, quien también se desempeña como presidente de la Alianza Nacional de Enfermedades Falciformes. Centros celulares. “E incluso eso sería demasiado para nosotros en este momento”.
Más de 100.000 estadounidenses padecen anemia falciforme, según estimaciones de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, y entre el 50% y el 60% de ellos están cubiertos por el programa de seguro federal y estatal Medicaid.
Kanter dijo que llevará tiempo aumentar la capacidad y establecer instalaciones en todo el país para tratar a los pacientes a gran escala.
“Realmente esperamos que tener la Alianza Nacional de Centros de Células Falciformes nos permita fortalecer nuestros centros para, en general, atender mejor a las personas que viven con esta enfermedad, algo que no hemos podido hacer antes porque el costo es un problema”, dijo. dicho.
El alto costo trae un nuevo modelo de pago
Mientras descubren cómo aumentar la capacidad de tratamiento, los funcionarios estatales y federales están lidiando con cómo brindar acceso a los nuevos y costosos tratamientos a los miles de pacientes cubiertos por el programa de red de seguridad de Medicaid.
“Nos está dando la oportunidad de responder a personas con afecciones médicas para las cuales no ha habido tratamientos muy satisfactorios. Pero creo que la consideración inmediata es que el costo es muy alto. Y los presupuestos estatales simplemente no pueden manejar eso por sí solos”, dijo Kate McEvoy, director ejecutivo de la Asociación Nacional de Directores de Medicaid.
Un análisis de la Universidad de Washington encontró que a un precio de $2 millones o menos, los tratamientos de terapia génica únicos proporcionarían un valor aceptable, compensando los costos médicos y de calidad de vida de por vida para los pacientes con anemia falciforme aguda. Muchos de los que padecen la enfermedad requieren múltiples hospitalizaciones y transfusiones de sangre, lo que puede dejarlos incapaces de trabajar.
Pero los investigadores concluyeron que un precio más bajo, cercano a 1 millón de dólares, ayudaría a garantizar un mayor acceso.
La administración Biden iniciará negociaciones en las próximas semanas con Vertex y Bluebird Bio para obtener descuentos para los planes estatales de Medicaid, con pagos vinculados a los resultados de salud de los pacientes. Es parte del Modelo de Acceso a Terapia Genética y Celular de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid , cuyo objetivo es facilitar la obtención de nuevos tratamientos de alto precio. La aprobación de los tratamientos contra la anemia falciforme llevó a la administración a comenzar a implementar el nuevo programa de demostración de pagos un año antes, a partir de enero de 2025.
“Probablemente hay alrededor de 100 terapias en trámite en la FDA en una etapa avanzada de aplicación... por lo que esta es una prioridad en tiempo real en términos de desarrollo de estrategias que reforzarán la capacidad de los programas de Medicaid para cubrir los tratamientos”, dijo McEvoy.
Las conversaciones directas con los fabricantes de medicamentos para la anemia falciforme se producen en momentos en que grandes empresas farmacéuticas como Merck, Eli Lillyy otros están demandando a la administración Biden por las negociaciones de precios de Medicare según la Ley de Reducción de la Inflación, que comenzaron en febrero. En esas conversaciones se podrían obtener ofertas de precios mucho más bajos en los primeros 10 medicamentos seleccionados para la negociación .
Pero en la conferencia telefónica sobre resultados trimestrales de Vertex de este mes, los ejecutivos expresaron confianza en el proceso de negociación en este caso. Dijeron que las discusiones con agencias estatales individuales de Medicaid ayudarán a garantizar un amplio acceso y abordar las desigualdades de larga data en la atención en la comunidad con anemia falciforme.
“No estamos esperando la demostración antes de asegurar el acceso para los pacientes cubiertos por Medicaid”, dijo a los analistas Steve Arbuckle, vicepresidente ejecutivo y director de operaciones de Vertex. “Si nos fijamos en el perfil de Casgevy, es tan increíblemente sólido que en realidad estamos hablando de un acuerdo basado en resultados que analiza si un número muy, muy pequeño de pacientes puede no responder”.
Los empresarios están tomando nota
Los planes de salud de empleadores privados también están lidiando con cómo pagar un número cada vez mayor de tratamientos novedosos con precios de siete cifras, dijo el director ejecutivo de Morgan Health, Dan Mendelson, cuya empresa se centra en programas de salud en el lugar de trabajo.
“Muchos empleadores analizan las terapias celulares y genéticas, ven los costos y las excluyen de sus beneficios. Saben que las terapias son valiosas”, dijo Mendelson. Pero para las empresas más pequeñas, “un caso podría superar el coste de asegurar a toda una población en el transcurso de un año y el empleador ni siquiera sabe si el empleado se quedará”.
Morgan Health está explorando nuevos modelos de pago de riesgo compartido que podrían ayudar a las pequeñas y medianas empresas a cubrir los crecientes costos de los tratamientos especializados que llegan al mercado.
Goodwin está cubierto por el seguro médico del empleador de su esposa. No ha explorado qué tipo de cobertura proporcionará su plan para los nuevos tratamientos de células falciformes, porque todavía no está seguro de si son adecuados para él.
“Si pudieran garantizarme el resultado, que no tendría anemia falciforme... lo haría en un abrir y cerrar de ojos. En un abrir y cerrar de ojos”, dijo.
Además de las discusiones sobre pagos, Vertex y Bluebird Bio están tomando medidas para educar a los médicos y a las comunidades de pacientes sobre los beneficios de sus nuevos tratamientos.
Vertex espera que su primer paciente comercial comience el tratamiento en las próximas semanas. Bluebird dijo que anticipó que su primer paciente comenzaría con Lyfgenia en el primer trimestre.
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