Estos avances biomédicos de la década salvaron vidas y redujeron el sufrimiento.
PUNTOS CLAVE
- CNBC solicitó a los expertos en biotecnología que evalúen los avances más importantes de la última década.
- Incluyen la primera vacuna contra el Ébola y un tratamiento curativo para la hepatitis C.
- Pero gran parte del trabajo de la última década es fundamental, y podría estar preparándonos para muchos más avances en los próximos diez años.
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En lo que respecta a los avances biomédicos, esta última década representó mucho más bombo que sustancia. Nos prometieron una nueva era de “medicina de precisión”, donde cada paciente recibiría tratamientos altamente personalizados para detectar fallas específicas en sus genes. Pero en los últimos meses, surgieron informes de que estas terapias experimentales fallaban la mayor parte del tiempo.
Vas Bailey, un inversor en biotecnología de Artis Ventures, reconoce que podría haber parecido una década decepcionante, salvo algunos avances importantes en los campos de la edición de genes y la terapéutica . Pero Bailey piensa que hay mucho más en la historia.
En los últimos años, señala, los científicos se han centrado en las “herramientas y componentes básicos” que impulsarán los avances en la próxima década.
“Con el VIH, progresamos en la esperanza de vida pero no lo curamos; con la edición de genes, logramos una aprobación que podría sentar las bases para otros; con AI aprendimos cómo desarrollarlo, pero aún no lo hemos aplicado; y con el microbioma, hemos aprendido más sobre las relaciones (entre organismos) pero aún no hemos diseñado medicamentos de próxima generación ”.
Entonces, con la ayuda de un equipo de expertos en biotecnología, aquí está nuestra lista de los avances más importantes en biomedicina, es probable que muchos de ellos impulsen grandes avances en el futuro.
El despliegue de las terapias celulares
CAR-T suena como algo de ciencia ficción: tome sangre de un paciente con cáncer, modifique las células sanguíneas para atacar y combatir las células cancerosas y vuelva a infundir las células en el cuerpo humano.
Pero es real, ya que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Otorgó la aprobación en 2017 de los dos primeros medicamentos que utilizan este enfoque: Kymriah de Novartis para la leucemia linfoblástica aguda (LLA) y Yescarta de Gilead Sciences para ciertos tipos de linfoma no Hodgkin.
Pero este enfoque terapéutico ha enfrentado obstáculos, incluido el precio (los medicamentos cuestan cientos de miles de dólares) y la complejidad logística de hacer un tratamiento con las propias células T del paciente. La fabricación de las células puede demorar hasta un mes, mientras que la salud del paciente puede empeorar progresivamente debido al cáncer. Pero esta década también vio un progreso en las compañías que fabrican células T disponibles en el mercado, que están hechas de células donantes sanas y se utilizan para múltiples pacientes.
Los próximos diez años podrían ver avances en el uso de estas células donantes, en particular, reduciendo la probabilidad de que el sistema inmunitario de los pacientes los ataque, mediante la aplicación de tecnologías y herramientas como CRISPR / Cas9.
Y eso nos lleva a ...
El descubrimiento de CRISPR / Cas9
Jennifer Doudna, inventora de la revolucionaria herramienta de edición de genes CRISPR fotografiada en el Centro Li Ka Shing en el Campus de la Universidad de California, Berkeley.
Nick Otto | El Washington Post | imágenes falsas
CRISPR ha sido aclamado como uno de los avances más importantes de todos los tiempos. Es esencialmente un par de tijeras moleculares, o una técnica para realizar ediciones precisas en el ADN. Fue descubierto por científicos mientras exploraba el sistema inmune de las bacterias.
Los científicos han aprendido posteriormente que existen riesgos al realizar estas modificaciones. También hay consideraciones éticas, que surgieron en esta década cuando un científico en China llamado He Jiankui informó que había utilizado la tecnología para crear los primeros bebés humanos con genes editados con CRISPR.
Pero esta década terminó con una nota positiva. NPR informó que el primer paciente en los Estados Unidos con una enfermedad genética, un trastorno sanguíneo llamado anemia falciforme, fue tratado con la técnica CRISPR. El director de los Institutos Nacionales de Salud, el Dr. Francis Collins, dijo a NPR que podría dar a los pacientes una “oportunidad para una nueva vida”.
Una cura para la hepatitis C
Después de décadas de investigación sobre mejores tratamientos para la hepatitis C, una enfermedad hepática debilitante que podría afectar a hasta 4 millones de estadounidenses , la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Aprobó un nuevo tratamiento en 2017 que puede revertir la enfermedad en tan solo 8 semanas.
El medicamento de AbbVie siguió las aprobaciones para medicamentos similares de los fabricantes de medicamentos Gilead y Merck, proporcionando una alternativa bienvenida al régimen anterior de inyecciones y píldoras que no siempre funcionaba y que tenía muchos efectos secundarios. Gilead, que vio su primer medicamento para la hepatitis C aprobado en 2013, proporcionó una cura en 12 semanas para aproximadamente el 90 por ciento de los pacientes.
Los medicamentos son extremadamente caros y provocaron un gran aumento en los ingresos de Gilead, pero los nuevos participantes proporcionarán más competencia, lo que podría conducir a precios más bajos.
Medicamentos para la prevención del VIH
Un hombre se registra con un gerente de programa después de conducir casi tres horas para llegar a su cita en Open Arms Healthcare Center el miércoles 23 de enero de 2019 en Jackson, MS. Open Arms proporciona PrEP, o profilaxis previa a la exposición, que es “una forma para las personas que no tienen VIH pero que tienen un riesgo sustancial de prevenir la infección por VIH tomando una píldora todos los días”, según los CDC.
Jahi Chikwendiu | El Washington Post | imágenes falsas
En esta década, los científicos no curaron el VIH, el virus que causa el SIDA, pero lograron algunos avances importantes.
En 2012, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó Truvada, el primer medicamento para reducir el riesgo de infección por VIH en personas no infectadas que podrían estar en alto riesgo. El medicamento, que puede tomarse diariamente, se usa para la profilaxis previa a la exposición (PrEP) para reducir las posibilidades de infectarse con el VIH si se expone.
A diferencia de algunos de los otros avances en esta lista, Truvada se ha vuelto más generalizado y generalizado a lo largo de la década a medida que los costos han bajado. La Administración Trump reveló recientemente un plan para hacer que estos medicamentos sean gratuitos para las personas que no tienen cobertura de seguro, y compañías de medicina virtual como Nurx y Plushcare han surgido para recetar PrEP en línea sin una visita al laboratorio.
La vacuna contra el ébola.
Un joven recibe un certificado que confirma que no tiene ébola, en las afueras del centro de tratamiento de ébola en Beni, al este de la República Democrática del Congo.
Sally Hayden | Imágenes de SOPA | LightRocket | imágenes falsas
En noviembre de 2019, los reguladores europeos finalmente aprobaron una inmunización contra el ébola. Esa decisión significa que Merck puede comercializar su vacuna y distribuirla más allá de África. También ha sido aprobado por los reguladores en los EE. UU.
Se están desarrollando varias vacunas para prevenir el brote de fiebre, que causa síntomas como diarrea y sangrado, pero Merck es la única que se probó durante un brote real de 2014 a 2016. El ébola ha matado a más de 2.000 personas en el Congo desde mediados de este año solo.
Merck ha dicho que espera comenzar a fabricar dosis autorizadas de la vacuna en el tercer trimestre de 2020, y que está trabajando en estrecha colaboración con el gobierno de EE. UU., Organizaciones de salud pública y otros grupos.
Lo que viene después
Estos son solo cinco de los avances de la última década, que también vieron desarrollos en nuevos medicamentos “biológicos”, que contienen o son producidos a partir de organismos vivos, avances en prótesis y, en un giro conmovedor, un nuevo medicamento para un solo paciente.
Pero como Bailey recuerda, lo mejor podría estar por venir. En los últimos diez años, los científicos también hicieron grandes avances para mapear todas las células del cuerpo humano y comprender los contribuyentes a las enfermedades codificadas en el ADN. Los equipos de investigadores también buscaron crear bases de datos de referencia para las colecciones de microbios que viven en nuestros cuerpos, y los científicos informáticos se asociaron con biólogos para extraer el significado de grandes volúmenes de información médica, incluidas imágenes de rayos X y diapositivas de patología.
Con todo esto en mente, Bailey cree que podríamos ver en los próximos diez años las aprobaciones regulatorias para el primer análisis de sangre para detectar el cáncer en las primeras etapas, nuevas terapias que aprovechan nuestra comprensión del ARN (el intermediario entre el ADN y las proteínas instruye al cuerpo a producir), medicamentos basados en nuestro conocimiento cada vez mayor del microbioma humano, una cura para el VIH y enfoques novedosos para terminar con la resistencia a múltiples medicamentos.
Lo que hemos construido en los últimos años son “sistemas habilitadores”, dijo Bailey, “y nos beneficiaremos de ello en la próxima década”.
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